Mein erstes Interview bei detektor.fm

Hier könnt Ihr den Beitrag hören:

https://detektor.fm

und der Artikel dazu:

Wenn Muskeln nicht mehr arbeiten

Bei Krankheiten mit besonders kurzer Überlebenszeit ist ein schneller Fortschritt der Forschung sehr wichtig. Das gilt auch für die Nervenkrankheit Amyotrophe Lateralsklerose, kurz ALS. Circa 8.000 Menschen sind in Deutschland an ALS erkrankt. Ein Überblick darüber, welche Möglichkeiten derzeit bestehen und welche Medikamente als Hoffnungsträger gelten.

Kurze Berühmtheit: ALS

Dr. Dre, Britney Spears und Millionen andere haben sich 2014 einen Eimer mit Eiswasser über den Kopf gekippt. Das Ziel: Mehr Aufmerksamkeit für die Krankheit ALS. Dank Facebook und Co. ist die „Ice-Bucket-Challenge“ um die ganze Welt gegangen. Barack Obama hatte sich trotz zahlreicher Nominierungen, darunter auch von Justin Bieber, dagegen entschieden. Stattdessen spendete er eine unbestimmte Summe. Viele andere taten es ihm gleich: Allein in Deutschland gingen bei der ALS-Ambulanz der Charité in Berlin innerhalb von zehn Tagen 680.000 Euro an Spendengeldern ein.

Der Hype ist kurz und erfolgreich gewesen, allerdings hat sich trotz intensiver Forschungsarbeit für Erkrankte die Versorgungslage mit Medikamenten nicht wirklich verbessert. Schon seit knapp 20 Jahren, also seit der Einführung von Riluzol, hat sich nicht viel verändert. Riluzol ist nach wie vor das einzige in Deutschland zugelassene Medikament, das Erkrankten mehr Lebenszeit verschaffen kann.

Spiel mit Hoffnung

Viele verschiedene Medikamente werden erforscht und befinden sich in unterschiedlichen Zulassungsstadien. Am Anfang steht immer die Hoffnung auf einen medizinischen Durchbruch. Meist verlaufen diese Hoffnungen nach der ersten, zweiten oder dritten Studie aber wieder im Sand. Anstrengend und frustrierend ist das sowohl für die Patienten als auch für die behandelnden Ärzte und Forscher.

Pharmaunternehmen haben immer auch ein eigenes wirtschaftliches Interesse. Jede Art von Statistik lässt sich leicht verfälschen. So können die teils verzweifelten Hoffnungen von Betroffenen auch von der Pharmaindustrie benutzt werden. Außerdem sind die Entscheidungen von Zulassungsbehörden nicht immer nachvollziehbar.

In diesem Wirrwarr ist es schwer, den Überblick zu behalten. Mit Edaravone und Masitinib sind jetzt jedoch zwei diskussionswürdige Präparate im Spiel.Mit den auf ALS spezialisierten Neurologen Prof. Dr. Thomay Meyer (Charité, Berlin) und Dr. Torsten Grehl (Neurologie, Alfried Krupp Krankenhaus, Essen) sowie mit Katrin Maria Fillinger, die selbst erkrankt ist, hat detektor.fm-Redakteurin Bernadette Huber gesprochen. Sie berichtet nach mehreren Gesprächen und eingehender Recherche über die aktuelle Situation in der ALS Forschung.

Katrin Fillinger_01

Es gibt nur eine einzige Botschaft: Seid glücklich, dass ihr gesund seid, denn das Leben kann unter Umständen sehr kurz sein. Katrin Maria Fillingerbetreibt einen Blog namens „Eine Frage der Einstellung“, in dem sie über ihren Umgang mit der Krankheit ALS schreibt.

 

Studie mit dem Medikament Fasudil.

Die neurologische Klinik der Universität Göttingen plant im Verbund mit mehreren ALS-Zentren in Deutschland eine klinische Studie („ROCK-ALS“) mit dem Medikament Fasudil.

Bei diesem Medikament handelt es sich um einen Hemmstoff (Inhibitor) der Rho-Kinase (genannt: ROCK). Das Molekül ROCK nimmt eine komplexe Rolle im Aufbau (Zytoskelett) unterschiedlicher Zellgruppen ein. Dabei wird eine Fehlregulation von ROCK bei der Degeneration motorischer Nervenzellen angenommen. In verschiedenen experimentellen Systemen (die an der Universität Göttingen sowie anderen internationalen Forschungseinrichtungen untersucht wurden) konnte gezeigt werden, dass die Hemmung der ROCK-Aktivität zu einer Verlangsamung des Nervenzelluntergangs geführt hat. Fasudil ist ein Medikament, das über die pharmakologischen Eigenschaften einer ROCK-Hemmung verfügt (Rock-Inhibitor). Fasudil ist zur Behandlung der Hirnschädigung nach Schlaganfall in Japan und anderen asiatischen Ländern zugelassen. In Europa liegt bisher noch keine Zulassung vor. Aufgrund der positiven Eigenschaften einer ROCK-Hemmung durch Fasudil in experimentellen Systemen der ALS entstand das Studienvorhaben, Fasudil hinsichtlich der Verträglichkeit und erste Anzeichen einer Wirksamkeit (Phase 2-Studie) bei Menschen mit ALS zu untersuchen.

Das Studienkonzept wurde von den Neurologen Prof. Dr. Paul Lingor, PD Dr. Jan-Christoph Koch und anderen Forschern der neurologischen Klinik der Universität Göttingen entwickelt. Das Forscherteam hat zur Finanzierung der klinischen Studie durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung (über ein EU-Forschungsprogramm) beantragt und eingeworben. Die BMBF-Förderung umfasst das Medikament Fasudil, die Placebo-Herstellung, das Studien-Monitoring sowie anteilige Personalkosten für Ärzte und Studienkoordinatoren, die an den teilnehmenden ALS-Zentren tätig werden.

Die Studie befindet sich derzeit in der Vorbereitungsphase. Ein Start von ROCK-ALS ist für Januar 2018 vorgesehen. Ein erstes Studientreffen der teilnehmenden ALS-Zentren findet am 14. Juni 2017 in Göttingen statt.

Die Studiendurchführung (ab 1-2018) ist aus Perspektive der ALS-Patienten und der Studienzentren recht aufwendig. Fasudil wird als Kurzinfusion (intravenös) zweimal täglich (morgens und abends) über ca. 4 Wochen infundiert. Die Infusion durch einen lokalen Hausarzt ist aufgrund des Studiencharakters nicht möglich. Die Infusion muss innerhalb des Studienzentrums erfolgen. Die ALS-Ambulanzen und Kliniken, die als Studienzentren für ROCK-ALS teilnehmen, werden noch bekanntgegeben.

Quelle: http://www.als-charite.de

injecting injection vaccine vaccination medicine flu woman docto

Masitinib Update.

Der Aufruf, den ich im Bekanntenkreis gestartet habe trägt die ersten Früchte. YEAH!
Habt alle herzlichen Dank für Eure Bemühungen, wir sind auf jeden Fall etwas schlauer.

  1. Mein Interview mit dem Radiosender Detektor.fm wurde aufgezeichnet und wird in der kommenden Woche gesendet.
  2. Der Focus hat ebenfalls recherchiert. Nach einem Interview mit Prof. Meyer von der ALS Ambulanz der Charité möchte man gerne den ALS Tag in Ljubljana (18.05. – 20.05.2017) abwarten, um dort noch zusätzliche Erkenntnisse zu gewinnen. Gerüchtehalber wurde ein Studienantrag von AB Science vom BfArM abgelehnt, weil der Patientenschutz ihrer Sicht im Studiendesign nicht ausreichend gewährleistet war.
  3. Das BfArM weiß offenbar offiziell nichts von unserer Petition. Ein BfArM-Mitarbeiter sagte dem Redakteur vom Focus sinngemäß: „Der Petent muss seine Petition auch direkt an den Adressaten kommunizieren und sie nicht nur in eine Internet-Plattform stellen.“
    Helge Staude, der die Petition gestartet hat, kümmert sich um den Sachverhalt bei Change.org
  4. Masitinib hat einen Orphan-Status in der EU.
    Das bedeutet, es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung seltener schwerwiegender Krankheiten. Eine Verkehrszulassung im arzneimittelrechtlichen Sinne besteht aber nicht, auch nicht in Deutschland.
  5. In den USA besteht für das Produkt der Status „Compassionate Use“, d.h. das Produkt kann dort mit behördlicher Genehmigung im Rahmen des dortigen Rechts angewendet werden. Dies entspricht in Deutschland der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung. In Deutschland ist aber ein entsprechender Zulassungsantrag bis dato nicht gestellt worden.
  6. Ob in Deutschland mit dem Wirkstoff eine klinische Prüfung durchgeführt wird weiß kein Mensch.
    Solange keine klinische Prüfung durchgeführt wird oder kein Antrag zum Compassionate Use gestellt wurde, bliebe nach derzeitiger Rechts- und Sachlage der auf den Einzelfall beschränkte „Heilversuch“ übrig. Ein solcher könnte nur vom behandelnden Arzt initiiert werden. Hierzu müsste dann die Firma auch bereit sein, zumindest den Wirkstoff oder eine fertige Darreichungsform zur Verfügung zu stellen. Vor dem Hintergrund, dass offensichtlich in Deutschland noch nichts unternommen wurde, erscheint aber zweifelhaft, ob dies gelingen wird.
  7. Sollte ein Zulassungsantrag bei der EMA (European Union agency) liegen oder eingehen, gilt: Wenn die EMA den Antrag positiv bescheidet, muss das Medikament zeitnah auch in Deutschland in der fraglichen Indikation verschrieben werden können. Ob ein Antrag dem EMA vorliegt wissen wir derzeit nicht.

Ein Lichtblick: Edaravone (Radicava) in den USA von der FDA zugelassen

Prof. Meyer aus der Charité hat gerade folgendes veröffentlicht:

„Vor wenigen Stunden hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, FDA) das Medikament Edaravone (Radicava) zur Behandlung der ALS zugelassen. Das ist eine wichtige und sehr positive Nachricht. Damit entsteht – 20 Jahre nach Zulassung von Riluzol – eine zweite pharmakologische Behandlungsoption bei der ALS. Mit der FDA-Zulassung wurden wichtige Informationen über die klinische Wirksamkeit von Radicava im Zulassungstext ausgewiesen: in einem Untersuchungszeitraum von 24 Wochen konnte gezeigt werden, dass Patienten mit einer Placebobehandlung eine Symptomzunahme von 7,5 Punkten (von insgesamt 48 Punkten auf der ALS-Schweregrad-Skala, ALS-FRSr) erfahren haben, während Patienten mit Radicava-Behandlung eine mittlere Symptomzunahme von 5,01 Skalapunkten zeigten. Dieser Unterschied ist klinisch relevant und statistisch signifikant. Eine Zulassung des Medikamentes in Deutschland ist damit geboten. Bisher liegen jedoch noch keine gesicherten Informationen vor, wann der Hersteller des Medikamentes, Mitsubishi Tanabe Corporation, einen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelbehörde stellen wird. Weiterhin sind noch verschiedene medizinische und organisatorische Fragen bei der Anwendung zu klären. Radicava wird intravenös angewendet. Es wird (nach einer besonderen Dosierung zu Beginn der Behandlung) an 10 variablen Tagen in einem Zeitraum von 14 Tagen infundiert, gefolgt von einer Medikamentenpause von 14 Tagen. Die bestehende Riluzol-Basismedikation wird weitergeführt.“

Noch mehr Informationen gibt es hier: https://www.drugs.com oder auch hier: https://www.forbes.com

aron-van-de-pol-115112.jpg

 

Masitinib Krimi. Fortsetzung folgt.

Mein Aufruf an Euch hat große Wirkung gezeigt. Ich bin dankbar, dass Ihr Alle gleich Euer Möglichstes getan habt und diverse Journalisten auf mich zugekommen sind. VIELEN DANK!

Noch bin ich leider nicht schlauer.
Nach einem langem Telefon mit Prof.Meyer aus der ALS Ambulanz hat er mir ein paar Dinge erklärt, die ich vorher nicht wusste. Also AB Science, die Firma die die Pressemitteilung zu den Studienergebnissen von Masitinib veröffentlicht hat ist wohl eine sehr kleine Firma. Da es bestimmte Regularien bei der Durchführung einer Studie gibt, könnte es sein, dass das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukt die Studie in Deutschland nicht zugelassen hat, weil vielleicht irgendetwas damit nicht ganz ordnungsgemäß ausgefüllt wurde.

FAKT IST: KEINER WEISS WARUM DIE STUDIE NICHT ZUGELASSEN WURDE.

Auf die Mitte Januar eingereichte Petition oder auf meine Mail hat bis dato auch niemand seitens des Bfarm geantwortet. Das finde ich ehrlich gesagt skandalös.
Nicht mal ein kurzes „Danke, wir haben Ihre Nachricht erhalten“.

Einfach Nichts. Das stimmt mich nicht nur traurig, sondern auch wütend.

Prof. Meyer hat die Hoffnung, dass nach den positiven Ergebnissen ein Investor eine große Menge Geld in die Hand nimmt ( ca 80 Mio braucht es wohl) und bei AB Science investiert.

Nach wie vor ungeklärt ist der aktuelle Stand.
Hat AB Science das Härtefall Programm für Mastinib bei der ALS beantragt?
Oder liegt eine neuer Antrag für eine Studie in Deutschland vor?

Auf meine Mail an AB Science mit der Bitte um Information hat sich auch niemand gerührt. Ich werde jetzt die Medien mit diesen spärlichen Informationen versorgen, in der Hoffnung, dass so der Prozess in den Gang kommt und wir endlich wissen, was jetzt Sache ist.

Schlimm genug, dass wir diese Krankheit haben.
Noch schlimmer, dass kleine Hoffnungsschimmer wegen Bürokratie verglimmen.

Aber ich gebe nicht auf, sonder fange jetzt erst an.
BÄM.

jonathan-simcoe-88013