YEAH. YEAH. YEAH.

Es hat geklappt. Die DAK hat meinen Antrag zur Einzelfall-Entscheidung für das Medikament Radicut genehmigt und nun geht es an die weitere Planung. Ich bin sehr dankbar und könnte die zuständigen Verantwortlichen gerade mal alle abknutschen.

Edaravone ist in Europa und in Deutschland noch nicht zugelassen. Die Substanz steht bisher ausschließlich durch den Import zur Verfügung.

Da ich jetzt schon ein paar Mal gefragt worden bin, wie das Medikament wirkt, versuche ich das hier in ein paar Sätzen zu erklären.

Das Medikament Edaravon (MCI-186) wird als Radikalenfänger beschrieben, von dem angenommen wird, dass es die Effekte von oxidativem Stress, einem wahrscheinlichen Faktor bei der Entstehung und Progression von ALS, verringern kann.

Das Medikament ist in Japan bereits seit Juni 2015 unter dem Handelsnamen „Radicut“ zur Behandlung der ALS zugelassen. Dieser Zulassung lagen Ergebnisse aus drei placebokontrollierten Studien mit Edaravone zugrunde, die in zwei Studien einen geringen und in einer Studie einen moderaten Effekt zeigten. Die positive Entscheidung der FDA bezieht sich auf die Studie mit dem stärksten Effekt (4).

Primärer Endpunkt der Edaravone-Studie war der Effekt des Medikaments auf motorische Funktionen anhand der ALS-Schweregrad-Skala (ALS-FRSr). In einem Untersuchungszeitraum von 24 Wochen erfuhren Patienten mit einer Placebobehandlung (n = 66) eine Symptomzunahme von 7,5 Punkten (von insgesamt 48 Punkten) auf der ALS-Schweregrad-Skala, während Patienten mit Edaravone-Behandlung (n = 68) eine Symptomzunahme von 5,0 Skala-Punkten zeigten. Dieser Unterschied ist statistisch signifikant und klinisch relevant. Immerhin wurde der Verlust der motorischen Funktionen um etwa ein Drittel verlangsamt.

Der Endpunkt „Überleben“ wurde jedoch nicht in die Bewertung mit aufgenommen. An dieser Stelle liegt ein Unterschied zu Riluzol, dessen Zulassung auf dem primären Studienendpunkt des Überlebens beruht. Die Edaravone-Studie wurde in einer Subgruppe von Patienten durchgeführt, die sich im früheren und mittleren Krankheitsverlauf befinden – eine Subgruppe, von der ein vergleichsweise gutes Ansprechen auf krankheitsmodifizierende Interventionen anzunehmen ist.

Es werden also ähnliche Diskussionen beginnen, wie sie auch vor über 20 Jahren nach der ersten Riluzolstudie auftraten (Bensimon et al., 1994): Sollen alle ALS-Patienten behandelt werden oder nur die Subgruppe, die den Studienkriterien entspricht? Lässt sich eine Korrelation der Endpunkte „motorische Funktion“ und „Überleben“ herstellen? Welche Kosten eines Medikaments sind für moderate Behandlungseffekte gerechtfertigt?

Leider ist Edaravone derzeit nur in intravenöser Darreichungsform verfügbar ist. Es wird (nach einer besonderen Dosierung zu Beginn der Behandlung) an 10 variablen Tagen in einem Zeitraum von 14 Tagen infundiert, gefolgt von einer Medikamentenpause von 14 Tagen. Logistisch nicht ganz einfach, aber lösbar.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die von klinischen – mit Radicava behandelten – Studienteilnehmern berichtet wurden, waren Blutergüsse (Kontusionen) und Gangstörungen.

Der ALS Tag in der Charité. Die Dokumentation.

Schon wieder zu viel Zeit vergangen ohne eine Meldung von mir. Ich weiß.
Wenn ich mich nicht melde heißt das allerdings meist, dass ich einfach zu wenig Zeit habe, um in Ruhe zu schreiben, oder dass es nichts zu berichten gibt.

Nichts heißt in meinem Fall keine deutliche Verschlechterung. Ich war Mitte Juni wieder in der ALS Ambulanz und mein behandelnder Arzt konnte bei seinen klinischen Test eigentlich gar keine Verschlechterung feststellen. Auch die Atmung ist stabil geblieben. In meinem Alltag sieht es schon etwas anders aus, die Gehstrecke ist geschrumpft und diverse andere Kleinigkeiten nehmen zu bzw ab. Aber alles im Rahmen und ich bin dankbar für den langsamen Verlauf.

Interessantes gibt es diesmal aus der Charité, da die Dokumentation des letzten ALS Tages nun endlich bereitsteht. Es gibt einige interessante Entwicklung aus der Forschung, auch bezüglich Masitinib (das ist das Medikament wofür wir die Petition eingereicht haben) und Edavarone. Prof. Meyer erklärt das in den einzelnen Video sehr gut:

Hier ist der Link zum Video bezüglich ALS Medikamente in der Pipeline

Außerdem musste ich etwas nachdenken, ob ich meinen Versuch für eine Einzelfall Einscheidung bei der Krankenkasse hier veröffentlichen möchte. Da der Antrag nun schon seit einigen Wochen bei meiner Krankenkasse liegt und ich täglich auf den Bescheid warte, erzähle ich nun hier davon. Es geht um Edavarone oder auch Radicut wie es in Japan heißt, wo das Medikament bereits seit einigen Jahren bereits zugelassen ist. Dieses Medikament wird jetzt gerade auch in den USA zugelassen und ich hatte schon über die Studienergebnisse an anderer Stelle geschrieben. In Deutschland liegt meines Wissens noch keinen Antrag vor eine Zulassung vor.

Also bisserl was passiert also in Sachen Medikamente und jetzt drückt mir mal die Daumen, dass die DAK meinen Einzelfall-Entscheidung genehmigt und ich die Therapie mit Edavarone beginnen kann. Ob sie dann etwas bringt, sehen wir dann.

Piep.