Aktuelle News zum Thema Edavarone bei der ALS

„Seit dem 05. Mai 2017 wurde das Medikament Edaravone unter dem Handelsnamen Radicava in den USA zugelassen. Das Medikament war bereits seit 2015 unter dem Namen Radicut in Japan und Südkorea im Einsatz. Edaravone wurde von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) bisher noch nicht zugelassen. Ein Zulassungsantrag durch den japanischen Hersteller des Medikamentes, Mitsubishi Tanabe liegt bisher nicht vor.

Trotz einer fehlenden Zulassung von Edaravone in Deutschland ist das Medikament grundsätzlich verfügbar, da Radicut über internationale Apotheken aus Japan importiert werden kann. Weiterhin sind die sozialrechtlichen Bedingungen vorhanden, dass gesetzliche und private Krankenversicherungen die Kosten der Behandlung auf Antragsbasis übernehmen können. Trotz des medizinischen Fortschrittes, der mit der Entwicklung von Edaravone verbunden ist, und der grundsätzlichen Verfügbarkeit des Medikamentes, ist Edaravone nicht für jede ALS-Patientin oder jeden ALS-Patienten geeignet. Edaravone ist ein kompliziertes Medikament, deren Einsatz eine individuelle Entscheidung notwendig macht. Die Komplexität des Medikamentes wird durch zwei Faktoren bestimmt: 1) Die aktuelle Studienlage zeigt, dass Edaravone nur bei einer Untergruppe von ALS-Patienten wirkt, die bestimmte klinische Merkmale aufweisen. 2) Die Verabreichung ist derzeit nur in Form intravenöser Infusionen in geeigneten Kliniken, Ambulanzen oder Praxen möglich und damit mit entsprechenden zeitlichen und logistischen Aufwendungen verbunden.

Mit der Entwicklung von Edaravone tritt die ALS-Behandlung in eine neue Phase. Während das bisher zugelassene Riluzol für die Gesamtheit der ALS-Patienten (vorbehaltlich einer guten Verträglichkeit) geeignet war, ist bei der Behandlung mit Edaravone eine gezielte Entscheidungsfindung notwendig. Diese Form der Individualisierung von Behandlungsoptionen ist in der Versorgung anderer schwerwiegender Erkrankung (zum Beispiel in der Behandlung von Krebserkrankungen) schon über lange Zeiträume etabliert. Auch bei onkologischen Erkrankungen erhalten nicht alle Patienten eine einheitliche Therapie, sondern ein individuelles Behandlungskonzept, das sich an der medizinischen Konstellation, der zu erwartenden Wirksamkeit und den persönlichen Behandlungszielen orientiert.

Am 12. Juli 2017 trafen sich Vertreterinnen und Vertreter von führenden ALS-Zentren in Deutschland, um eine Bewertung und Handlungsempfehlung für die Edaravone-Therapie zu erarbeiten. Dabei waren die folgenden ALS-Ambulanzen vertreten: Berlin (Prof. Dr. Thomas Meyer), Bonn (PD Dr. Patrick Weydt), Essen (Dr. Torsten Grehl), Hannover (Prof. Dr. Susanne Petri), Jena (PD Dr. Julian Großkreutz), Mannheim (PD Dr. Joachim Wolf) und Ulm (Prof. Dr. Albert Ludolph). Die Arbeitsgruppe hat die folgende Handlungsempfehlung erstellt, die auf der bisherigen Studienlage und dem aktuellen Erkenntnisstand zu Edaravone beruht.


Edaravone – eine differenzierte Bewertung einer neuen Behandlungsoption bei der ALS

Die ALS ist eine schwere progrediente und fatal verlaufende neurodegenerative Erkrankung. Mit der Zulassung von Riluzol vor mehr als 20 Jahren stand bisher ein krankheitsmodifizierendes Medikament zur Verfügung, das moderate Effekte aufweist. Zusätzlich zum Riluzol besteht ein hoher und dringender medizinischer Bedarf für weitere Behandlungsoptionen bei der ALS.

Im Mai 2017 wurde das Medikament Edaravone zur Behandlung der ALS in den USA zugelassen (Handelsname: Radicava®). Bereits seit 2015 liegt eine Zulassung in Japan und Südkorea vor (Handelsname: Radicut®). Die bisherigen Zulassungen von Edaravone beruhen auf 2 klinischen Studien aus Japan, deren Ergebnisse eine differenzierte Bewertung erfordern.

Nach der bisherigen Studienlage ist Edaravone in der Lage, den Verlauf der ALS zu verlangsamen. Dieser Effekt konnte bisher für eine Untergruppe von ALS-Patienten gezeigt werden, die spezifische klinische Merkmale aufweisen. Für Patienten, bei denen diese Merkmale nicht vorliegen, besteht bisher kein Nachweis für eine Wirksamkeit von Edaravone. Die Betrachtung und Berücksichtigung dieser Studienlage ist für die individuelle Entscheidung einer Edaravone-Behandlung von hoher Bedeutung.

Eine erste klinische Studie von Edaravone bei der ALS (Studie MCI-186-16) zeigte, dass Edaravone in der Gesamtheit von ALS-Patienten nicht wirksam ist. Jedoch konnte in einer Subgruppenanalyse dargestellt werden, dass Edaravone zu einer Krankheitsverlangsamung führen kann, wenn die folgenden klinischen Merkmale vorliegen: Zeichen einer ALS in mindestens 2 Körperregionen nach den internationalen Diagnosekriterien der ALS, Erkrankungsdauer von ≤ 2 Jahren, gute Atemfunktion (Forcierte Vitalkapazität ≥ 80%), geringer bis mittlerer ALS-Schweregrad (mindestens 24 Skalenpunkte des ALS Functional Rating Scale von insgesamt 48 möglichen Skalenpunkten; davon ≥ 2 Skalenpunkte je Subskala) sowie geringe bis mittlere Krankheitsprogression (eine Abnahme von 1 bis 4 Skalenpunkten des ALS Functional Rating Scale im Verlauf von 12 Wochen vor Behandlungsbeginn). Die „ALS Functional Rating Scale“ (ALS-FRSr) ist eine international etablierte Skala zur Erfassung der ALS-Erkrankungsschwere, in der 12 motorische Funktionen (Subskalen) bewertet werden, die typischerweise bei der ALS beeinträchtigt sind.

In einer zweiten klinischen Studie (MCI-186-19) wurden diese genannten Merkmale als Einschlusskriterien zur Studienteilnahme definiert. Diese Studie zeigt in einem Behandlungsverlauf von 24 Wochen eine statistisch-signifikante Verlangsamung der Krankheitsprogression in der Edaravone-Gruppe (n = 68) im Vergleich zur Placebo-Gruppe (n = 66). Die Krankheitsverlangsamung betrug 2,5 Skalenpunkte des ALS-FRSr – in einem Vergleich der Edaravone-Gruppe (ALS-FRSr -5,0) mit der Placebo-Gruppe (ALS-FRSr -7,5). Edaravone bewirkte damit eine Verlangsamung des Funktionsverlustes im Studienzeitraum um etwa 30 % – ermittelt durch die ALS-FRSr-Skala.

Eine therapeutische Wirkung von Edaravone wurde bisher ausschließlich für eine spezielle Untergruppe von ALS-Patienten anhand der ALS-FRSr-Skala nachgewiesen. Ein Effekt auf die Lebenszeit wurde noch nicht untersucht. Weitere klinische Studien sind notwendig, um die Wirksamkeit von Edaravone in der Langzeitbehandlung und in verschiedenen Erkrankungsphasen (z.B. im sehr frühen Krankheitsverlauf) oder anderen Verläufen (z.B. mit einer hohen Progressionsrate) zu untersuchen. Bisher steht Edaravone ausschließlich in einer intravenösen Darreichungsform zur Verfügung, die als Zwischenschritt zur Entwicklung einer oralen Medikation anzusehen ist.

Die Behandlung mit Edaravone erfolgt durch eine intravenöse Infusion in Behandlungszyklen. Ein Behandlungszyklus umfasst 28 Tage. Der Zyklus umfasst 14 Tage, in denen an 10 Tagen Infusionen absolviert werden müssen, sowie 14 Tage einer Behandlungspause. Der erste Behandlungszyklus ist mit Besonderheiten versehen. Hier sind tägliche Infusionen an 14 Tagen vorgesehen. Bei der Erstgabe der Medikation ist eine kontinuierliche Überwachung angezeigt, die in einer tagesklinischen oder stationären Behandlung möglich ist. Durch die kontinuierliche Fortführung der Infusionen ist die Edaravone-Behandlung mit entsprechenden zeitlichen und logistischen Aufwendungen verbunden. Die Wirksamkeit des Medikamentes ist gegenüber den Belastungen, die sich aus den Aufwendungen der Medikamentengabe ergeben, abzuwägen. Die Abwägung erfolgt in Berücksichtigung der individuellen Behandlungsziele und psychosozialen Ressourcen des Patienten. Die Entscheidung zur Behandlung mit Edaravone ist von Fachärzten für Neurologie zu treffen, die sich auf die Behandlung der ALS spezialisiert haben.“

Autoren (alphabetisch):
Dr. Torsten Grehl, Essen
PD Dr. Julian Grosskreutz, Jena
PD Dr. Jan Koch, Göttingen
Prof. Dr. Albert Ludolph, Ulm
Prof. Dr. Thomas Meyer, Berlin (federführend)
Prof. Dr. Susanne Petri, Hannover
PD Dr. Patrick Weydt, Bonn
PD Dr. Joachim Wolf, Mannheim

YEAH. YEAH. YEAH.

Es hat geklappt. Die DAK hat meinen Antrag zur Einzelfall-Entscheidung für das Medikament Radicut genehmigt und nun geht es an die weitere Planung. Ich bin sehr dankbar und könnte die zuständigen Verantwortlichen gerade mal alle abknutschen.

Edaravone ist in Europa und in Deutschland noch nicht zugelassen. Die Substanz steht bisher ausschließlich durch den Import zur Verfügung.

Da ich jetzt schon ein paar Mal gefragt worden bin, wie das Medikament wirkt, versuche ich das hier in ein paar Sätzen zu erklären.

Das Medikament Edaravon (MCI-186) wird als Radikalenfänger beschrieben, von dem angenommen wird, dass es die Effekte von oxidativem Stress, einem wahrscheinlichen Faktor bei der Entstehung und Progression von ALS, verringern kann.

Das Medikament ist in Japan bereits seit Juni 2015 unter dem Handelsnamen „Radicut“ zur Behandlung der ALS zugelassen. Dieser Zulassung lagen Ergebnisse aus drei placebokontrollierten Studien mit Edaravone zugrunde, die in zwei Studien einen geringen und in einer Studie einen moderaten Effekt zeigten. Die positive Entscheidung der FDA bezieht sich auf die Studie mit dem stärksten Effekt (4).

Primärer Endpunkt der Edaravone-Studie war der Effekt des Medikaments auf motorische Funktionen anhand der ALS-Schweregrad-Skala (ALS-FRSr). In einem Untersuchungszeitraum von 24 Wochen erfuhren Patienten mit einer Placebobehandlung (n = 66) eine Symptomzunahme von 7,5 Punkten (von insgesamt 48 Punkten) auf der ALS-Schweregrad-Skala, während Patienten mit Edaravone-Behandlung (n = 68) eine Symptomzunahme von 5,0 Skala-Punkten zeigten. Dieser Unterschied ist statistisch signifikant und klinisch relevant. Immerhin wurde der Verlust der motorischen Funktionen um etwa ein Drittel verlangsamt.

Der Endpunkt „Überleben“ wurde jedoch nicht in die Bewertung mit aufgenommen. An dieser Stelle liegt ein Unterschied zu Riluzol, dessen Zulassung auf dem primären Studienendpunkt des Überlebens beruht. Die Edaravone-Studie wurde in einer Subgruppe von Patienten durchgeführt, die sich im früheren und mittleren Krankheitsverlauf befinden – eine Subgruppe, von der ein vergleichsweise gutes Ansprechen auf krankheitsmodifizierende Interventionen anzunehmen ist.

Es werden also ähnliche Diskussionen beginnen, wie sie auch vor über 20 Jahren nach der ersten Riluzolstudie auftraten (Bensimon et al., 1994): Sollen alle ALS-Patienten behandelt werden oder nur die Subgruppe, die den Studienkriterien entspricht? Lässt sich eine Korrelation der Endpunkte „motorische Funktion“ und „Überleben“ herstellen? Welche Kosten eines Medikaments sind für moderate Behandlungseffekte gerechtfertigt?

Leider ist Edaravone derzeit nur in intravenöser Darreichungsform verfügbar ist. Es wird (nach einer besonderen Dosierung zu Beginn der Behandlung) an 10 variablen Tagen in einem Zeitraum von 14 Tagen infundiert, gefolgt von einer Medikamentenpause von 14 Tagen. Logistisch nicht ganz einfach, aber lösbar.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die von klinischen – mit Radicava behandelten – Studienteilnehmern berichtet wurden, waren Blutergüsse (Kontusionen) und Gangstörungen.

Der ALS Tag in der Charité. Die Dokumentation.

Schon wieder zu viel Zeit vergangen ohne eine Meldung von mir. Ich weiß.
Wenn ich mich nicht melde heißt das allerdings meist, dass ich einfach zu wenig Zeit habe, um in Ruhe zu schreiben, oder dass es nichts zu berichten gibt.

Nichts heißt in meinem Fall keine deutliche Verschlechterung. Ich war Mitte Juni wieder in der ALS Ambulanz und mein behandelnder Arzt konnte bei seinen klinischen Test eigentlich gar keine Verschlechterung feststellen. Auch die Atmung ist stabil geblieben. In meinem Alltag sieht es schon etwas anders aus, die Gehstrecke ist geschrumpft und diverse andere Kleinigkeiten nehmen zu bzw ab. Aber alles im Rahmen und ich bin dankbar für den langsamen Verlauf.

Interessantes gibt es diesmal aus der Charité, da die Dokumentation des letzten ALS Tages nun endlich bereitsteht. Es gibt einige interessante Entwicklung aus der Forschung, auch bezüglich Masitinib (das ist das Medikament wofür wir die Petition eingereicht haben) und Edavarone. Prof. Meyer erklärt das in den einzelnen Video sehr gut:

Hier ist der Link zum Video bezüglich ALS Medikamente in der Pipeline

Außerdem musste ich etwas nachdenken, ob ich meinen Versuch für eine Einzelfall Einscheidung bei der Krankenkasse hier veröffentlichen möchte. Da der Antrag nun schon seit einigen Wochen bei meiner Krankenkasse liegt und ich täglich auf den Bescheid warte, erzähle ich nun hier davon. Es geht um Edavarone oder auch Radicut wie es in Japan heißt, wo das Medikament bereits seit einigen Jahren bereits zugelassen ist. Dieses Medikament wird jetzt gerade auch in den USA zugelassen und ich hatte schon über die Studienergebnisse an anderer Stelle geschrieben. In Deutschland liegt meines Wissens noch keinen Antrag vor eine Zulassung vor.

Also bisserl was passiert also in Sachen Medikamente und jetzt drückt mir mal die Daumen, dass die DAK meinen Einzelfall-Entscheidung genehmigt und ich die Therapie mit Edavarone beginnen kann. Ob sie dann etwas bringt, sehen wir dann.

Piep.

 

Mein erstes Interview bei detektor.fm

Hier könnt Ihr den Beitrag hören:

https://detektor.fm

und der Artikel dazu:

Wenn Muskeln nicht mehr arbeiten

Bei Krankheiten mit besonders kurzer Überlebenszeit ist ein schneller Fortschritt der Forschung sehr wichtig. Das gilt auch für die Nervenkrankheit Amyotrophe Lateralsklerose, kurz ALS. Circa 8.000 Menschen sind in Deutschland an ALS erkrankt. Ein Überblick darüber, welche Möglichkeiten derzeit bestehen und welche Medikamente als Hoffnungsträger gelten.

Kurze Berühmtheit: ALS

Dr. Dre, Britney Spears und Millionen andere haben sich 2014 einen Eimer mit Eiswasser über den Kopf gekippt. Das Ziel: Mehr Aufmerksamkeit für die Krankheit ALS. Dank Facebook und Co. ist die „Ice-Bucket-Challenge“ um die ganze Welt gegangen. Barack Obama hatte sich trotz zahlreicher Nominierungen, darunter auch von Justin Bieber, dagegen entschieden. Stattdessen spendete er eine unbestimmte Summe. Viele andere taten es ihm gleich: Allein in Deutschland gingen bei der ALS-Ambulanz der Charité in Berlin innerhalb von zehn Tagen 680.000 Euro an Spendengeldern ein.

Der Hype ist kurz und erfolgreich gewesen, allerdings hat sich trotz intensiver Forschungsarbeit für Erkrankte die Versorgungslage mit Medikamenten nicht wirklich verbessert. Schon seit knapp 20 Jahren, also seit der Einführung von Riluzol, hat sich nicht viel verändert. Riluzol ist nach wie vor das einzige in Deutschland zugelassene Medikament, das Erkrankten mehr Lebenszeit verschaffen kann.

Spiel mit Hoffnung

Viele verschiedene Medikamente werden erforscht und befinden sich in unterschiedlichen Zulassungsstadien. Am Anfang steht immer die Hoffnung auf einen medizinischen Durchbruch. Meist verlaufen diese Hoffnungen nach der ersten, zweiten oder dritten Studie aber wieder im Sand. Anstrengend und frustrierend ist das sowohl für die Patienten als auch für die behandelnden Ärzte und Forscher.

Pharmaunternehmen haben immer auch ein eigenes wirtschaftliches Interesse. Jede Art von Statistik lässt sich leicht verfälschen. So können die teils verzweifelten Hoffnungen von Betroffenen auch von der Pharmaindustrie benutzt werden. Außerdem sind die Entscheidungen von Zulassungsbehörden nicht immer nachvollziehbar.

In diesem Wirrwarr ist es schwer, den Überblick zu behalten. Mit Edaravone und Masitinib sind jetzt jedoch zwei diskussionswürdige Präparate im Spiel.Mit den auf ALS spezialisierten Neurologen Prof. Dr. Thomay Meyer (Charité, Berlin) und Dr. Torsten Grehl (Neurologie, Alfried Krupp Krankenhaus, Essen) sowie mit Katrin Maria Fillinger, die selbst erkrankt ist, hat detektor.fm-Redakteurin Bernadette Huber gesprochen. Sie berichtet nach mehreren Gesprächen und eingehender Recherche über die aktuelle Situation in der ALS Forschung.

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Es gibt nur eine einzige Botschaft: Seid glücklich, dass ihr gesund seid, denn das Leben kann unter Umständen sehr kurz sein. Katrin Maria Fillingerbetreibt einen Blog namens „Eine Frage der Einstellung“, in dem sie über ihren Umgang mit der Krankheit ALS schreibt.

 

Masitinib Update.

Der Aufruf, den ich im Bekanntenkreis gestartet habe trägt die ersten Früchte. YEAH!
Habt alle herzlichen Dank für Eure Bemühungen, wir sind auf jeden Fall etwas schlauer.

  1. Mein Interview mit dem Radiosender Detektor.fm wurde aufgezeichnet und wird in der kommenden Woche gesendet.
  2. Der Focus hat ebenfalls recherchiert. Nach einem Interview mit Prof. Meyer von der ALS Ambulanz der Charité möchte man gerne den ALS Tag in Ljubljana (18.05. – 20.05.2017) abwarten, um dort noch zusätzliche Erkenntnisse zu gewinnen. Gerüchtehalber wurde ein Studienantrag von AB Science vom BfArM abgelehnt, weil der Patientenschutz ihrer Sicht im Studiendesign nicht ausreichend gewährleistet war.
  3. Das BfArM weiß offenbar offiziell nichts von unserer Petition. Ein BfArM-Mitarbeiter sagte dem Redakteur vom Focus sinngemäß: „Der Petent muss seine Petition auch direkt an den Adressaten kommunizieren und sie nicht nur in eine Internet-Plattform stellen.“
    Helge Staude, der die Petition gestartet hat, kümmert sich um den Sachverhalt bei Change.org
  4. Masitinib hat einen Orphan-Status in der EU.
    Das bedeutet, es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung seltener schwerwiegender Krankheiten. Eine Verkehrszulassung im arzneimittelrechtlichen Sinne besteht aber nicht, auch nicht in Deutschland.
  5. In den USA besteht für das Produkt der Status „Compassionate Use“, d.h. das Produkt kann dort mit behördlicher Genehmigung im Rahmen des dortigen Rechts angewendet werden. Dies entspricht in Deutschland der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung. In Deutschland ist aber ein entsprechender Zulassungsantrag bis dato nicht gestellt worden.
  6. Ob in Deutschland mit dem Wirkstoff eine klinische Prüfung durchgeführt wird weiß kein Mensch.
    Solange keine klinische Prüfung durchgeführt wird oder kein Antrag zum Compassionate Use gestellt wurde, bliebe nach derzeitiger Rechts- und Sachlage der auf den Einzelfall beschränkte „Heilversuch“ übrig. Ein solcher könnte nur vom behandelnden Arzt initiiert werden. Hierzu müsste dann die Firma auch bereit sein, zumindest den Wirkstoff oder eine fertige Darreichungsform zur Verfügung zu stellen. Vor dem Hintergrund, dass offensichtlich in Deutschland noch nichts unternommen wurde, erscheint aber zweifelhaft, ob dies gelingen wird.
  7. Sollte ein Zulassungsantrag bei der EMA (European Union agency) liegen oder eingehen, gilt: Wenn die EMA den Antrag positiv bescheidet, muss das Medikament zeitnah auch in Deutschland in der fraglichen Indikation verschrieben werden können. Ob ein Antrag dem EMA vorliegt wissen wir derzeit nicht.

Ein Lichtblick: Edaravone (Radicava) in den USA von der FDA zugelassen

Prof. Meyer aus der Charité hat gerade folgendes veröffentlicht:

„Vor wenigen Stunden hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, FDA) das Medikament Edaravone (Radicava) zur Behandlung der ALS zugelassen. Das ist eine wichtige und sehr positive Nachricht. Damit entsteht – 20 Jahre nach Zulassung von Riluzol – eine zweite pharmakologische Behandlungsoption bei der ALS. Mit der FDA-Zulassung wurden wichtige Informationen über die klinische Wirksamkeit von Radicava im Zulassungstext ausgewiesen: in einem Untersuchungszeitraum von 24 Wochen konnte gezeigt werden, dass Patienten mit einer Placebobehandlung eine Symptomzunahme von 7,5 Punkten (von insgesamt 48 Punkten auf der ALS-Schweregrad-Skala, ALS-FRSr) erfahren haben, während Patienten mit Radicava-Behandlung eine mittlere Symptomzunahme von 5,01 Skalapunkten zeigten. Dieser Unterschied ist klinisch relevant und statistisch signifikant. Eine Zulassung des Medikamentes in Deutschland ist damit geboten. Bisher liegen jedoch noch keine gesicherten Informationen vor, wann der Hersteller des Medikamentes, Mitsubishi Tanabe Corporation, einen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelbehörde stellen wird. Weiterhin sind noch verschiedene medizinische und organisatorische Fragen bei der Anwendung zu klären. Radicava wird intravenös angewendet. Es wird (nach einer besonderen Dosierung zu Beginn der Behandlung) an 10 variablen Tagen in einem Zeitraum von 14 Tagen infundiert, gefolgt von einer Medikamentenpause von 14 Tagen. Die bestehende Riluzol-Basismedikation wird weitergeführt.“

Noch mehr Informationen gibt es hier: https://www.drugs.com oder auch hier: https://www.forbes.com

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Masitinib Krimi. Fortsetzung folgt.

Mein Aufruf an Euch hat große Wirkung gezeigt. Ich bin dankbar, dass Ihr Alle gleich Euer Möglichstes getan habt und diverse Journalisten auf mich zugekommen sind. VIELEN DANK!

Noch bin ich leider nicht schlauer.
Nach einem langem Telefon mit Prof.Meyer aus der ALS Ambulanz hat er mir ein paar Dinge erklärt, die ich vorher nicht wusste. Also AB Science, die Firma die die Pressemitteilung zu den Studienergebnissen von Masitinib veröffentlicht hat ist wohl eine sehr kleine Firma. Da es bestimmte Regularien bei der Durchführung einer Studie gibt, könnte es sein, dass das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukt die Studie in Deutschland nicht zugelassen hat, weil vielleicht irgendetwas damit nicht ganz ordnungsgemäß ausgefüllt wurde.

FAKT IST: KEINER WEISS WARUM DIE STUDIE NICHT ZUGELASSEN WURDE.

Auf die Mitte Januar eingereichte Petition oder auf meine Mail hat bis dato auch niemand seitens des Bfarm geantwortet. Das finde ich ehrlich gesagt skandalös.
Nicht mal ein kurzes „Danke, wir haben Ihre Nachricht erhalten“.

Einfach Nichts. Das stimmt mich nicht nur traurig, sondern auch wütend.

Prof. Meyer hat die Hoffnung, dass nach den positiven Ergebnissen ein Investor eine große Menge Geld in die Hand nimmt ( ca 80 Mio braucht es wohl) und bei AB Science investiert.

Nach wie vor ungeklärt ist der aktuelle Stand.
Hat AB Science das Härtefall Programm für Mastinib bei der ALS beantragt?
Oder liegt eine neuer Antrag für eine Studie in Deutschland vor?

Auf meine Mail an AB Science mit der Bitte um Information hat sich auch niemand gerührt. Ich werde jetzt die Medien mit diesen spärlichen Informationen versorgen, in der Hoffnung, dass so der Prozess in den Gang kommt und wir endlich wissen, was jetzt Sache ist.

Schlimm genug, dass wir diese Krankheit haben.
Noch schlimmer, dass kleine Hoffnungsschimmer wegen Bürokratie verglimmen.

Aber ich gebe nicht auf, sonder fange jetzt erst an.
BÄM.

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Mitstreiter gesucht!

Ihr Lieben, ich brauche Eure Hilfe!

Kennt jemand von Euch Journalisten oder Politiker, die sich für das Thema ALS und die Zulassung von Medikamente interessieren könnte?

Vor einiger Zeit habe ich von den positiven Studienergebnissen des Medikaments Masitinib berichtet.

In der Pressemitteilung konnte AB Science mitteilen, dass beide Masitinib-Behandlungsgruppen eine statistisch-signifikante Verzögerung der Krankheitsprogression im Vergleich zur Placebo-Behandlung erbracht haben.

Die Mitteilung von AB Science ist eine sehr positive Nachricht für uns Erkrankte. Mit dem positiven Studienergebnis ist davon auszugehen, dass AB Science die geplante Nachfolgestudie mit Masitinib bei der ALS in der 2. Jahreshälfte 2017 starten wird (Studie AB 14008).

Leider hat das Bundesministerium für Arzneimittel auf unsere Petition bis dato nicht reagiert. Wir haben über 53.000 Stimmen sammeln können:
https://www.change.org/p/bundesamt-für-arzneimittel-als-med…

Nachdem wir unsere Petition eingereicht haben haben wir noch nicht einmal eine Antwort erhalten.
Ich habe dem Ministerium eben noch einmal eine Mail geschrieben, in der Hoffnung, dass mir jemand antwortet.

Ich denke es braucht jetzt etwas mehr Druck und ich bin dankbar für jede Hilfe.

Eure Katrin

 

Hier meine Mail:

Guten Tag. Ich bin selbst an ALS erkrankt und ich möchte gerne wissen, wie der aktuelle Stand bezüglich der Masitinib Studie in Deutschland ist?
Wir haben bereits eine Petition mit über 53.000 Stimmen eingereicht mit der Bitte die Studie auch in Deutschland zuzulassen. Wir ALS Patienten sind zwar nur eine kleine Gruppe gemessen an Krebspatienten, aber für uns gibt es außer Rilluzol überhaupt kein Medikament, dass die Krankheit verlangsamt und gar heilen könnte. Die jüngste Pressemitteilung von ASB Science http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1490200983_SLAPresentationv03.2017vdef.pdf
lässt uns Erkrankte hoffen.
Bis dato wurde aber eine Studie in Deutschland seitens Ihrer Behörde nicht genehmigt und ich möchte an dieser Stelle appellieren, dass wir nicht viel Zeit haben.

Bitte helfen Sie!
Vielen Dank
Katrin Fillinger

Ich denke und danke.

Es ist einige Zeit vergangen Ihr habt schon länger nichts von mir gehört. Das liegt aber einzig und allein daran, dass es nicht wirklich viel zu berichten gibt. Eigentlich eine positive Nachricht.

Im Großen und Ganzen geht es mir gut. Körperlich ist fast alles beim Alten, ich laufe mit Rollator, meine Strecken werden kürzer und die Kraft in den Händen lässt etwas nach. Im Alltag komme ich aber nach wie vor noch gut alleine zurecht. Dreimal die Woche kommt meine Perle und macht hier im Haushalt klar Schiff, das erleichtert nicht nur mein Leben, sondern auch das meines Mannes.
Ja, das Leben ist komplizierter als früher, stimmt.  Und ja, ich kann auch vieles nicht mehr alleine machen, aber das hält sich alles für mich immer noch im Rahmen.

Manchmal, zum Glück nur sehr selten, springt mich die Angst an und ich werde traurig. Wenn Dreisamkeit auf Harmonie trifft und mein kleiner Sohn glücklich mit seinem Vater im Wasser plantscht und ich in strahlende Gesichter schaue, dann kullern bei mir auf einmal die Tränen…Wie lange wird dieses Glück noch anhalten? Wie lange darf ich noch bei ihnen sein?
Eines Tages werde ich die Beiden zurücklassen müssen. Diese Vorstellung kann ich kaum ertragen. So eine Scheiße. Aua. Aua.
Aber ich habe die Kraft meine Gedanken zu lenken und so halte ich dagegen und sehe das Glück und nicht das Unglück und sage Sorgen machen zur rechter Zeit. Das hilft. Ich konzentriere mich auf das Leben. Jetzt. Hier. Alles andere macht einfach keinen Sinn. Vong Denken her.

In der letzten Zeit habe ich gleich mehrfach von Lesern dieses Blogs so positive Rückmeldung erhalten, dass ich wirklich froh bin den Mut gefunden zu haben hier meine Gedanken und Erfahrungen zu teilen. Wenn mein Geschreibsel andere Menschen, egal ob selber erkrankt und gesund, motiviert oder bereichert, dann ist für mich schon ein großer Teil erfüllt.

Vielen Dank an Euch, die Ihr mir zuhört und mich motiviert, ich werde weitermachen.

 

 

 

 

Ein kleiner Hoffnungsschimmer: Positive Studienergebnisse.

shutterstock_212179786-1000x480Masitinib: Pressemitteilung zu positiven Studienergebnissen bei der ALS

Am 20. März 2017 hat das französische Arzneimittelunternehmen AB Science mit Sitz in Paris eine Pressemitteilung herausgegeben, in der positive Studienergebnisse von Masitinib bei der ALS bekannt gegeben werden.

Die Pressemitteilung bezieht sich auf die Studie AB 10015, an der 394 ALS-Patienten (überwiegend in spanischen Studienzentren) teilgenommen haben. Dabei wurden drei Patientengruppen verglichen, die über 48 Wochen die folgende Behandlung erhielten: Masitinib (4,5 mg/kg/Tag) plus Riluzol oder Masitinib (3 mg/kg/Tag) plus Riluzol oder Placebo plus Riluzol. Das hauptsächliche Kriterium zur Bewertung der Behandlungswirksamkeit („Studienendpunkt“) war eine Krankheitsverlangsamung anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRSR).

In der Pressemitteilung konnte AB Science mitteilen, dass beide Masitinib-Behandlungsgruppen eine statistisch-signifikante Verzögerung der Krankheitsprogression im Vergleich zur Placebo-Behandlung erbracht haben. Die höhere Dosis von Masitinib (4,5 mg/kg/Tag) war wirksamer als die geringere Dosis (3 mg/kg/Tag).

Masitinib ist ein Medikament in der Gruppe der Protein-Kinase-Inhibitoren (PKI), das bisher als Tierarzneimittel bei einer sehr spezifischen Tumorform bei Hunden (Mastzelltumoren) zugelassen ist. In der Humanmedizin befindet sich Masitinib in der klinischen Prüfung bei verschiedenen Tumorerkrankungen (Pankreas-Karzinom, multiples Myolom, malignes Melanom). Die klinische Prüfung bei der ALS erfolgte mit der Hypothese, dass mit diesem Medikament eine Hemmung von Mikrogliazellen bei der ALS erreicht werden kann. Mikrogliazellen sind Immunzellen im Gehirn und Rückenmark, die möglicherweise eine Bedeutung im ALS-Krankheitsmechanismus aufweisen.

Die Mitteilung von AB Science ist eine sehr positive Nachricht auf dem Weg zur Entwicklung neuer Behandlungsoptionen bei der ALS. Mit dem positiven Studienergebnis ist davon auszugehen, dass AB Science die geplante Nachfolgestudie mit Masitinib bei der ALS in der 2. Jahreshälfte 2017 starten wird (Studie AB 14008).

Es gilt als weniger wahrscheinlich, dass AB Science für das Medikament im Rahmen des gesetzlich möglichen Härtefall-Programms (Compasionat Use Programm) zum Einsatz bringen wird. Bei einer Bereitstellung eines Medikamentes im Härtefall-Programm wird die weitere Durchführung Placebo-kontrollierter Studien deutlich erschwert, da die Bereitschaft von Betroffenen, an einer Placebo-kontrollierten Studie teilzunehmen, abnimmt, wenn parallel die Prüfsubstanz verfügbar ist.

Trotz der positiven Studienergebnisse der ersten Studie (Studie AB 10015) bestehen noch weiterhin offene Fragen und Unsicherheiten, die in einer Nachfolgestudie geklärt werden sollen. Die Hauptlimitation der abgeschlossenen Studie liegt in der begrenzten Durchführung in wenigen (vor allem spanischen) Studienzentren. Eine klinische Studie gilt als dann für eine Zulassung geeignet, wenn sie Patientengruppen einschließt, die in der Geschlechter- und Alterverteilung den ALS-Schweregrad, der Verteilung von ALS-Verlaufsformen repräsentativ sind und deren Ergebnisse sich in verschiedenen Studienzentren reproduzieren lassen.

Aufgrund der Beschränkung der Studie AB 10015 auf wenige Studienzentren ist anzunehmen, dass die Nachfolgestudie (AB 14008) trotz der positiven Studienergebnisse noch durchgeführt werden muss. Die abschließende Entscheidung wird in einer Abstimmung zwischen AB Science sowie der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) sowie der Bundesbehörde (BFARM) entstehen. An der Charite (sowie anderen ALS-Zentren in Deutschland) werden die Vorbereitungen auf die Nachfolgestudie AB 14008 getroffen.

Zur englischsprachigen Pressemitteilung von AB Science:
http://www.ab-science.com/…/1489992646_ALSFinalResultsENVF.…